De la découverte de la «double hélice» à la thérapie génique : les 50 ans de l’ADN

Cette semaine, leur travail considéré comme «une des plus grandes découvertes scientifiques de tous les temps», leur a valu d’être à nouveau célébré - malgré l’absence de Francis Crick - à l’occasion du Forum mondial des sciences de la vie, «BioVision», réunissant à Lyon d’autres lauréats du Nobel, des ministres et des centaines de chercheurs.
Grâce à ces deux vieux messieurs de 87 et 75 ans qui, entre deux promenades et des observations d’oiseaux, font encore un peu de recherche et parfois des déclarations à l’emporte-pièce sur le clonage, on sait que le patrimoine génétique humain repose sur 23 paires de chromosomes. Et surtout, que chacun d’entre eux, situé au coeur des cellules, est en fait une longue double hélice formée d’acide désoxyribonucléique (ADN).
L’ADN est composé de quatres lettres (ou bases) de l’alphabet génétique dont les séquences forment des mots compréhensibles pour la machine cellulaire. Cet énorme manuel d’instruction comporte 3,5 milliards de lettres qui s’enchaînent le long de la molécule de l’ADN et dont seulement 5% à 10%, les gènes, donnent des ordres effectifs. Si l’ensemble de ces lettres était imprimé, il formerait 3.500 volumes de 500 pages.
Le corps de l’homme compte quelque 50.000 à 100.000 gènes, de taille très variable, qui lui permettent de vivre et de se reproduire. Les outils de la biologie moléculaire ont favorisé une explosion de la génétique en permettant de découper cet ADN, de repérer et d’étudier les gènes défectueux ainsi que les erreurs de programme, responsables des maladies génétiques.
Cette évolution a permis de développer le diagnostic prénatal, d’identifier et de décrypter des gènes de maladies - chorée de Huntington, myopathie de Duchenne -, d’explorer les liens entre la génétique et le cancer et de mettre au point des méthodes diagnostiques et pronostiques. Les connaissances acquises ont aussi fait irruption en médecine légale avec les techniques «d’empreintes génétiques» pour les recherches de paternité et l’identification des individus suspects de crimes. Depuis cette découverte, des susbtances thérapeutiques ont pu être produites par génie génétique, comme l’insuline pour les diabétiques, le facteur 8 de coagulation pour la forme la plus fréquente de l’hémophilie, ainsi que des vaccins. Enfin, la thérapie génique constitue un des développements les plus remarquables de cet essor de la génétique, vers de nouveaux traitements.
Pour spectaculaire qu’elle ait été, cette recherche a aussi été marquée de «flops» retentissants et de dérives graves. Elle continue d’ailleurs de poser des problèmes éthiques.
Il y a la bagarre - non achevée - sur le libre accès aux progrès et aux connaissances. Il y a - toujours - le danger de voir les assureurs, les banquiers ou les employeurs avoir recours aux tests génétiques pour accorder ou refuser un prêt ou un emploi. Il y a encore, le danger de voir ces tests servir à l’élaboration d’une politique de sélection des naissances.
Et enfin, il y a, en dépit des lois passées un peu partout dans le monde, le danger qu’un chercheur, une secte - ou les deux associés - se mettent en tête de fabriquer des clones humains.