10 Octobre 2026 À 12:35
Le prix Nobel de médecine 2026 a été attribué, le 5 octobre, à l’Américain Karl Deisseroth et aux Allemands Peter Hegemann et Georg Nagel pour leurs travaux sur l’optogénétique. Cette méthode permet aux scientifiques d’activer ou de freiner l’activité de certaines cellules nerveuses, appelées neurones, en utilisant la lumière. Son intérêt est de pouvoir déterminer précisément quelles cellules interviennent dans un mouvement, une émotion, un souvenir ou un symptôme, afin de mieux comprendre les maladies qui perturbent le fonctionnement du cerveau.
La découverte trouve son origine dans l’étude d’algues microscopiques capables de réagir à la lumière grâce à des protéines appelées opsines. Peter Hegemann et Georg Nagel ont contribué à identifier et à comprendre ces protéines, avant que Karl Deisseroth et ses collaborateurs démontrent, en 2005, qu’elles pouvaient être utilisées pour contrôler des neurones de mammifères. Concrètement, les chercheurs introduisent dans les cellules ciblées un gène qui leur permet de fabriquer ces protéines sensibles à la lumière, puis les éclairent pour déclencher ou interrompre leur activité électrique.
Le cerveau humain contient environ 86 milliards de neurones qui échangent en permanence des informations pour nous permettre de marcher, de parler, de mémoriser ou de ressentir des émotions. Lorsque certains circuits formés par ces cellules fonctionnent anormalement, ils peuvent contribuer à l’apparition de troubles neurologiques ou psychiatriques, dont les mécanismes restent parfois difficiles à identifier.
L’optogénétique a changé la manière d’étudier ces troubles en permettant aux scientifiques d’intervenir sur des groupes précis de neurones et d’observer les conséquences de leur activation ou de leur inhibition. Ils peuvent ainsi déterminer si certaines cellules participent directement à un mouvement, à un comportement ou à l’apparition d’un symptôme, plutôt que de simplement constater leur activité.
Les travaux de Karl Deisseroth, professeur de psychiatrie et de bio-ingénierie à l’université Stanford, illustrent cette avancée. Avec ses collaborateurs, il a identifié des circuits cérébraux impliqués dans la maladie de Parkinson et réussi à atténuer certains symptômes chez des souris. Son équipe a également démontré qu’en agissant sur des neurones particuliers, il était possible de provoquer ou de réduire des comportements associés à la dépression chez ces animaux.
Pour le chercheur, également médecin psychiatre, ces découvertes pourraient surtout servir à concevoir des médicaments plus ciblés, capables d’agir sur les cellules impliquées dans les troubles sans nécessairement recourir directement à la lumière dans le cerveau des patients.
Les recherches concernent notamment la maladie de Parkinson, qui provoque des tremblements, une rigidité musculaire et des difficultés à effectuer certains mouvements. En identifiant les circuits nerveux responsables de ces symptômes, les scientifiques espèrent améliorer les traitements destinés à contrôler la maladie.
Dans le cas de l’épilepsie, caractérisée par des crises liées à une activité électrique anormale du cerveau, l’objectif serait de parvenir à freiner les neurones responsables de ces perturbations sans affecter les autres fonctions cérébrales. Pour la dépression, les travaux cherchent à déterminer comment certains circuits influencent l’humeur et les comportements, afin d’identifier de nouvelles cibles thérapeutiques.
L’optogénétique est également utilisée dans les recherches sur Alzheimer, la schizophrénie, l’autisme et les addictions. Ces travaux, encore principalement expérimentaux, visent à mieux comprendre les mécanismes de ces maladies afin de développer des traitements plus précis.
C’est dans le domaine de la vision que l’optogénétique a obtenu l’un de ses résultats médicaux les plus concrets. Une étude publiée le 7 octobre dans la revue scientifique le New England Journal of Medicine présente les résultats d’un traitement expérimental administré à dix patients devenus aveugles à cause d’une rétinite pigmentaire, une maladie génétique qui détruit progressivement les cellules de la rétine chargées de capter la lumière.
Le traitement consiste à injecter dans l’œil un matériel génétique permettant à certaines cellules encore présentes dans la rétine de devenir sensibles à la lumière. Les patients utilisent ensuite des lunettes spéciales qui transmettent des signaux lumineux adaptés à ces cellules, afin de leur permettre de capter certaines informations visuelles malgré la destruction des cellules normalement responsables de la vision.
Sept patients sur dix ont présenté une amélioration de leur sensibilité à la lumière, dont six une progression jugée cliniquement significative. Selon les participants, cette sensibilité a été multipliée par 2 à 62,3. Ces résultats ne correspondent pas à un retour à une vision normale, mais montrent qu’il est possible de récupérer une partie des fonctions visuelles même après une perte importante de la vue.
Cette étude prolonge une première expérience publiée en 2021 dans la revue Nature Medicine, au cours de laquelle un patient aveugle depuis plusieurs années avait réussi à repérer, compter et toucher certains objets après avoir reçu un traitement optogénétique associé à des lunettes adaptées. Ces résultats ouvrent des perspectives pour des personnes atteintes de maladies dégénératives de la rétine, même si des essais supplémentaires restent nécessaires avant une utilisation plus large de cette thérapie.
Au-delà de ses découvertes, Karl Deisseroth a fait le choix de diffuser largement les outils de l’optogénétique, plutôt que d’en réserver l’utilisation à son laboratoire. Selon l’université Stanford, il a partagé gratuitement ses protocoles expérimentaux, ses réactifs et ses connaissances avec des équipes scientifiques du monde entier, afin de faciliter l’adoption de cette technique et d’accélérer les recherches.
Cette démarche s’est également traduite par la création d’un programme de formation suivi par des milliers de scientifiques et par la distribution d’outils génétiques à de nombreux laboratoires. L’optogénétique a ainsi été adoptée dans des milliers de laboratoires, où elle est désormais utilisée pour étudier différents types de cellules, notamment celles du cœur et du pancréas. Stanford évoque également la possibilité de l’associer un jour à la thérapie génique pour restaurer certaines fonctions chez des personnes atteintes de paraplégie, une paralysie des membres inférieurs.
L’application directe de cette technique au cerveau humain reste cependant complexe, car elle nécessite de rendre les neurones concernés sensibles à la lumière et de parvenir à les éclairer sans endommager les tissus environnants. Sa sécurité et son efficacité comme traitement neurologique doivent encore être démontrées, mais les premiers résultats obtenus dans la restauration partielle de la vision montrent que cette découverte pourrait ouvrir de nouvelles perspectives thérapeutiques à des millions de patients dans le monde, en attente de traitements efficaces.