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Les maladies rares sont trop souvent méconnues. Chacune d’entre elles touche un nombre restreint de personnes, à savoir moins d’une sur 2.000. Actuellement, environ 8.000 maladies rares sont dénombrées. «On estime au total que 5 à 8% de la population mondiale en seraient atteints soit plus de 1,5 million de personnes au Maroc», affirme Khadija Moussayer, présidente de l’Association marocaine des maladies auto-immunes et systémiques (AMMAIS).
Les médicaments orphelins sont employés spécifiquement pour les maladies rares. La recherche médicale menée sur ces produits a été propulsée par le vote d’une loi (Orphan Drug Act) aux États-Unis en 1983, puis au Japon et en Australie, respectivement en 1993 et 1997. L'Europe a suivi en 1999 en instituant une politique du médicament orphelin unifiée des États membres. Ces démarches ont permis de donner un statut au médicament orphelin en lui offrant une mise sur le marché plus rapide, en le dispensant de certains impôts et taxes et en garantissant l'exclusivité commerciale durant dix ans en Europe, sept aux États-Unis. Le marché, évalué actuellement à 100 milliards de dollars, devrait passer à 175 milliards d’ici 2020. Cet essor a été permis notamment grâce à la simplification des essais cliniques entrepris pour l’évaluation des bénéfices-risques de ces traitements. «Des études regroupant des milliers de volontaires sont nécessaires pour la commercialisation d’un médicament classique alors que pour les maladies rares, une dizaine ou une centaine de malades suffisent à prouver l’efficacité du produit», explique le Dr Moussayer.
Cependant, les médicaments orphelins restent encore vendus à des prix élevés. Parmi les justifications avancées pour justifier la cherté de ces traitements, on retrouve, tout d’abord, la lenteur du processus recherche-commercialisation. À noter qu’il se passe en moyenne 10 ans entre la découverte d’une nouvelle molécule et sa commercialisation. En effet, comme le souligne Khadija Moussayer, «sur dix molécules testées, une seule aura, peut-être, un effet thérapeutique». La longueur des recherches fait aussi qu’elles sont plus coûteuses (plusieurs dizaines de millions d’euros). Par ailleurs, le nombre restreint de malades au regard des énormes investissements des laboratoires pharmaceutiques font que «développer un médicament destiné à traiter une maladie rare ne permet pas de recouvrer le capital investi pour sa recherche», poursuit la même source.
Une situation qui, selon la présidente de l’AMMAIS, pourrait confronter certains pays à un dilemme financier et éthique, d’autant plus que la plupart des malades dans des pays comme le Maroc n’ont ni les moyens, ni la couverture sociale leur assurant un accès à ces traitements.
Pourtant, les recherches sur les maladies rares laissent entrevoir des solutions dans le traitement de pathologies plus courantes. Par exemple, le médicament «Rituximab», destiné initialement aux lymphomes, est aussi indiqué dans le traitement des formes sévères de certaines maladies auto-immunes telles que les anémies, la polyarthrite rhumatoïde ou encore des formes de rejet de greffes d'organes. Les recherches sur la maladie de progéria (vieillissement accéléré) ont un potentiel important, car la protéine mise en cause (la progérine) est aussi défectueuse chez les personnes atteintes de cancers. «Une découverte de molécules efficaces dans ce domaine aurait certainement un impact sur les chimiothérapies et même sur le vieillissement normal», conclut finalement notre spécialiste.
