Une rencontre de sensibilisation à l’hémophilie à Rabat

L’ambassade du Danemark au Maroc et Novo Nordisk Pharma, en collaboration avec l’Association marocaine de l’hémophilie, ont organisé le 3 mai une rencontre à Rabat pour apporter leur soutien à tous les hémophiles. Cette rencontre, qui célèbre la 29e Journée mondiale de l’hémophilie, était l’occasion de mettre l’accent sur l’importance de la sensibilisation à cette maladie héréditaire et incurable. «Le premier combat contre cette maladie, comme toute autre, c’est la sensibilisation. C’est ce qui a motivé l’organisation de cette matinée au niveau de notre résidence. En espérant mettre une pierre à l’édifice et contribuer activement à améliorer le quotidien des petits enfants hémophiles», a souligné Son Excellence Nikolaj Harris, ambassadeur du Danemark au Maroc.

Symptômes et origine de la maladie
Environ 3.000 Marocains sont atteints d’hémophilie. Cette maladie génétique rare est due à l’absence ou au déficit d’un facteur de la coagulation. La personne hémophilique ne parvient pas former un caillot solide au cours du processus de la coagulation. En cas de saignement, l’écoulement du sang ne peut pas s’arrêter ou très difficilement. Les saignements peuvent apparaître n’importe où dans le corps, et leur gravité dépend beaucoup de leur localisation et de l’importance du déficit en facteur de coagulation. L’hémophilie peut avoir des conséquences majeures, avec des hémorragies sévères en cas de blessure et parfois des saignements spontanés, notamment au niveau des articulations. Dans les formes sévères de la maladie, les saignements surviennent après des chocs minimes et peuvent passer inaperçus. Si elles ne sont pas rapidement prises en charge, certaines hémorragies internes graves peuvent être mortelles. C’est pourquoi il est important de reconnaître les symptômes des saignements pouvant être graves. Des hémorragies plus ou moins graves peuvent être constatées dès le plus jeune âge. L’enquête familiale révèle la présence d’au moins un hémophile dans la fratrie, ou la famille en général.
Selon la nature de la mutation génétique qui est l’origine de la maladie, le facteur de coagulation affecté peut être totalement absent de l’organisme du patient, ou présent, mais sous une forme dysfonctionnelle. Ces différences se traduisent par des degrés variables de sévérité de la maladie. Elle est sévère dans la moitié des cas, mineure chez 30 à 40% des patients et modérée chez les autres. L’hémophilie se transmet par le chromosome X où se situent les gènes incriminés. N’ayant qu’un exemplaire de ce chromosome, les hommes sont systématiquement malades dès lors qu’ils héritent d’un gène ayant muté. À l’inverse, les femmes ne sont malades que si elles héritent de deux chromosomes X portant chacun un gène muté. Ce cas est très rare.

Types d’hémophilie
Il existe deux types d’hémophilie, A et B, et dans chacune trois degrés de gravité. En cas d’hémophilie sévère, le patient risque des hémorragies dites spontanées et son traitement se fait alors le plus souvent à intervalles réguliers, programmés. Une bonne prise en charge permet de préserver les articulations. Quels que soient le type et le degré de sévérité de l’hémophilie, la maladie reste inchangée tout au long de la vie de l’individu. Il existe un traitement efficace pour limiter le risque de saignement ou pour traiter un saignement, bien qu’il soit impossible à l’heure actuelle de guérir l’hémophilie. Le traitement consiste à administrer par voie intraveineuse le facteur de la coagulation défaillant. Ces substituts peuvent être dérivés du sang humain ou être produits par génie génétique (on les appelle alors recombinants).

Coût du traitement
Le suivi médical est primordial pour les hémophiles. Néanmoins, seuls 10% des patients sont traités de façon régulière et préventive (en prophylaxie) alors que la plupart des patients reçoivent un traitement à la demande (lors d’une hémorragie). Il est à noter qu’un hémophile dépense en moyenne 3 millions de dirhams par an pour se faire soigner. C’est pourquoi le traitement le plus fréquent au Maroc est l’injection de plasma, avec le risque de transmettre des maladies comme l’hépatite ou le VIH. Sur le niveau national, 30% des malades bénéficient d’une prise en charge à hauteur de 97% par la CNSS et 100% par la Caisse nationale des organismes de prévoyance sociale. Le régime Ramed mis en place ces dernières années a aussi rendu service aux patients. Toutefois, plusieurs efforts sont encore à consentir pour assurer un traitement médical à vie à tous les hémophiles au Maroc.

Progression médicale
Au-delà de la prise en charge médicamenteuse, il faut ajouter le risque de développer des anticorps (appelés inhibiteurs) qui rendent inefficace un traitement par facteurs de substitution. Des stratégies thérapeutiques sont aujourd’hui disponibles pour déjouer l’action de ces inhibiteurs. Elles sont mises en place en fonction des cas au centre de traitement de l’hémophilie. «Continuer à développer des traitements efficaces, bien tolérés et s’assurer qu’ils bénéficient au plus grand nombre fait partie des engagements pris par Novo Nordisk pour soutenir les patients hémophiles pour mieux vivre leur quotidien», explique Silvère Aubriot, directeur général de Novo Nordisk Pharma au Maroc. En effet, les traitements progressent en continu. Actuellement, il y a des concentrés de facteurs anti-hémophiliques à durée d’action prolongée qui permettent de réduire le nombre d’injections intraveineuses pour l’hémophilie A et surtout pour l’hémophilie B. Il convient de rappeler que l’hémophilie n’est pas la seule cause des troubles de la coagulation.