Sanofi poursuit son engagement pour développer la recherche et soutenir les patients

Le monde entier célèbre ce samedi 29 février la treizième édition de la Journée mondiale des maladies rares «Rare Disease Day». Cette journée sera marquée par l’organisation de nombreuses actions mises en œuvre dans près d’une centaine de pays dans l’objectif de sensibiliser la population mondiale à ce type de maladies qui touchent plusieurs millions de personnes dans le monde. Ces personnes ont de nombreux besoins tels que l’accès au diagnostic, aux soins adaptés, aux ressources et aux services indispensables à leur quotidien… C’est pourquoi chercheurs, universitaires, professionnels et autorités de santé se mobilisent pour faire avancer la recherche et trouver ensemble des solutions thérapeutiques pour les patients.

C’est le cas des chercheurs de Sanofi Genzyme, l’entité de Sanofi, pionnier dans le domaine des maladies rares avec une expérience de plus de 35 ans en développant des thérapies de substitution enzymatique pour plusieurs maladies de surcharge lysosomale. «En tant que partenaire du parcours de santé, Sanofi consacre ses efforts à l‘évolution des traitements des maladies rares, soutient les efforts de recherche et offre des traitements innovants qui ont le potentiel d’apporter un changement significatif à la vie des personnes souffrant de maladies rares. L’engagement de Sanofi à proposer des solutions de santé aux patients va au-delà du simple traitement», indique le laboratoire dans un communiqué publié à l’occasion de la journée internationale des maladies rares. Et d’ajouter : «En complément de nos solutions thérapeutiques, nous offrons des services et du soutien, notamment le sponsoring de programmes de registres pour les maladies de Gaucher, de Fabry, de Pompe et la mucopolysaccharidose de type I afin de collecter des données réelles pour faire avancer la connaissance médicale de ces maladies. Sanofi œuvre également pour l’amélioration des diagnostics des maladies rares via la formation des médecins et des actions de sensibilisation et en apportant un soutien aux actions de dépistage et d’examens. En outre, nous travaillons avec les organisations de patients pour sensibiliser et répondre à leurs besoins et nous soutenons un programme humanitaire mondial visant à faciliter l’accès aux traitements, lorsque celui-ci est limité, pour les patients dans le besoin».

Et à l’occasion de la journée internationale des maladies rares, Sanofi organise de larges campagnes de communication à destination de l’opinion publique. Sanofi Maroc travaille également en étroite collaboration avec les autorités de santé. À ce titre, Sanofi Maroc et le ministère de la Santé ont signé en juillet 2019 un partenariat public privé pour une meilleure prise en charge des maladies rares. «D’une durée de 3 ans, cette convention s’articule autour de 3 axes. Il s’agit de la mise en place de centres de référence pour la prise en charge des patients atteints de maladies rares au niveau des Centres Hospitaliers Universitaires, la mise en place d’un registre national des maladies rares et la formation continue et la sensibilisation des professionnels de santé autour des maladies rares.

Sanofi Maroc contribuera à la mise en place de ces centres de référence et assurera également, la formation de près de 450 pédiatres, généralistes et spécialistes. Les modules concerneront la compréhension de la prise en charge des maladies rares en général et une formation ciblée sur 4 pathologies : la maladie de Gaucher, les mucopolysaccharidoses, la maladie de Fabry et la maladie de Pompe», affirme Sanofi, rappelant que les maladies rares se caractérisent par des taux de prévalence très faibles. «Les investissements mondiaux en Recherche & Développement sont rares comparativement à d’autres pathologies à prévalence plus importante. Le processus de développement d’une nouvelle molécule de sa découverte à sa production puis sa commercialisation est long, extrêmement coûteux et aléatoire. Les coûts des traitements disponibles (et futurs) sont élevés et nécessitent l’intervention des systèmes de prise en charge et de couverture médicale ainsi que des actions de solidarité pour soulager les patients et leurs familles. Pour certaines pathologies, le coût annuel du traitement peut dépasser le million de dirhams. Des efforts considérables sont accomplis par les organismes de remboursement en vue de prendre en charge partiellement ou totalement les coûts de traitement», conclut le communiqué. 

  Les maladies rares

Une maladie est dite «rare» lorsqu’elle atteint moins d’une personne sur 2.000. Prises séparément, ces maladies sont très peu fréquentes, voire exceptionnelles, mais à ce jour entre 7.000 et 8.000 maladies ont été identifiées, et de nouvelles sont découvertes chaque semaine. Quelque 350 millions de personnes dans le monde souffrent de ces pathologies, soit plus que le nombre de malades atteints de cancer. Au Maroc, on estime qu’une personne sur 20 est concernée par les maladies rares ce qui totalise environ 1,5 million de patients marocains. Ces maladies sont souvent chroniques, évolutives et, en général, graves. Leur expression est extrêmement diverse : neuromusculaire, métabolique, infectieuse, immune, cancéreuse. Parmi les maladies rares les plus connues, citons les maladies lysosomales (50 sont décrites à ce jour dont Gaucher, Fabry, MPS, Pompe…), aussi la mucoviscidose, la maladie des enfants de la lune qui est une pathologie génétique héréditaire qui les rend extrêmement sensibles à la lumière du jour, la maladie des os de verre ou ostéogenèse imparfaite, qui rend les os extrêmement fragiles.