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À l’occasion de la Journée internationale de sensibilisation au syndrome hémolytique et urémique atypique, célébrée chaque 24 septembre, l’Alliance des maladies rares au Maroc (AMRM) tient à alerter sur cette maladie génétique rare, aux conséquences souvent graves. Ce syndrome, caractérisé par la formation de caillots sanguins dans les petits vaisseaux, peut, en effet, entraîner une insuffisance rénale. «Il est important de sensibiliser le public et les professionnels de santé à l’impact de cette pathologie méconnue. Le syndrome hémolytique et urémique atypique est une maladie chronique, caractérisée par la formation de caillots de sang dans les petits vaisseaux sanguins de tout le corps. Il affecte différents organes et induit des complications graves mettant la vie du patient en danger. Ce dernier court le risque de faire un accident vasculaire cérébral, une insuffisance rénale et des problèmes cardiaques», déclare Dre Khadija Moussayer, présidente de l’AMRM.
Elle rappelle, par ailleurs, que ce syndrome est une maladie génétique provoquée par une activation incontrôlée du système du complément, une partie du système immunitaire chargée de défendre l’organisme, en attaquant les cellules étrangères ou envahissantes. Dans le cas du syndrome, certaines protéines du complément sont soit déficientes, soit défaillantes, ce qui perturbe son bon fonctionnement. «Le syndrome hémolytique et urémique atypique peut se manifester à tout âge de façon variable d’un patient à l’autre, mais généralement par une triade caractéristique associant une anémie par destruction des globules rouges, une baisse des plaquettes et une insuffisance rénale aiguë. En effet, les reins sont une cible de prédilection de la maladie et environ la moitié des patients évolue vers une insuffisance rénale nécessitant la dialyse», explique Dre Moussayer. Et d’ajouter que «d’autres manifestations peuvent être observées telles que des symptômes neurologiques (convulsions, cécité d’origine cérébrale, hémiplégie, stupeur ou coma), infarctus du myocarde, hémorragie pulmonaire, pancréatite, atteinte du foie...»
Si le syndrome hémolytique et urémique atypique était longtemps associé à un mauvais pronostic, avec des patients développant une insuffisance rénale ou, dans certains cas, confrontés à une issue fatale, l’introduction en 2011 d’un traitement révolutionnaire, l’éculizumab, a profondément transformé leur prise en charge et amélioré leurs perspectives de vie.
Au Maroc, les personnes atteintes du syndrome hémolytique et urémique atypique font encore face à une errance diagnostique, comme c’est souvent le cas pour la plupart des maladies rares. La méconnaissance de la maladie par de nombreux médecins en est une des principales causes. «En raison des options de traitement limitées, notamment l’absence de commercialisation de l’éculizumab au Maroc, les perspectives pour les patients restent sombres. Le risque d’insuffisance rénale avancée et de formation de caillots sanguins potentiellement mortels demeure élevé», avertit le Dre Moussayer. En attendant une meilleure prise en charge, ces patients continuent de subir les conséquences d’une lutte inégale contre la maladie.
Elle rappelle, par ailleurs, que ce syndrome est une maladie génétique provoquée par une activation incontrôlée du système du complément, une partie du système immunitaire chargée de défendre l’organisme, en attaquant les cellules étrangères ou envahissantes. Dans le cas du syndrome, certaines protéines du complément sont soit déficientes, soit défaillantes, ce qui perturbe son bon fonctionnement. «Le syndrome hémolytique et urémique atypique peut se manifester à tout âge de façon variable d’un patient à l’autre, mais généralement par une triade caractéristique associant une anémie par destruction des globules rouges, une baisse des plaquettes et une insuffisance rénale aiguë. En effet, les reins sont une cible de prédilection de la maladie et environ la moitié des patients évolue vers une insuffisance rénale nécessitant la dialyse», explique Dre Moussayer. Et d’ajouter que «d’autres manifestations peuvent être observées telles que des symptômes neurologiques (convulsions, cécité d’origine cérébrale, hémiplégie, stupeur ou coma), infarctus du myocarde, hémorragie pulmonaire, pancréatite, atteinte du foie...»
Si le syndrome hémolytique et urémique atypique était longtemps associé à un mauvais pronostic, avec des patients développant une insuffisance rénale ou, dans certains cas, confrontés à une issue fatale, l’introduction en 2011 d’un traitement révolutionnaire, l’éculizumab, a profondément transformé leur prise en charge et amélioré leurs perspectives de vie.
Au Maroc, les personnes atteintes du syndrome hémolytique et urémique atypique font encore face à une errance diagnostique, comme c’est souvent le cas pour la plupart des maladies rares. La méconnaissance de la maladie par de nombreux médecins en est une des principales causes. «En raison des options de traitement limitées, notamment l’absence de commercialisation de l’éculizumab au Maroc, les perspectives pour les patients restent sombres. Le risque d’insuffisance rénale avancée et de formation de caillots sanguins potentiellement mortels demeure élevé», avertit le Dre Moussayer. En attendant une meilleure prise en charge, ces patients continuent de subir les conséquences d’une lutte inégale contre la maladie.
